老年骨髓增生异常综合征治疗前的注意事项
(一)治疗
MDS(增生异常综合征)由于其向AML(急性髓系白血病)转化的高风险,使得治疗变得颇为棘手。尽管现有的治疗方法众多,但尚未取得显著的突破性进展。治疗方案应根据FAB分类进行个性化调整。
1. 支持性治疗:
通过成分输血和抗生素应用,防止感染和出血,保持血红蛋白水平稳定,并注重防治继发性血色病。
2. 诱导分化治疗:
对于MDS-RA及RAS患者,主要采用诱导分化治疗。维A酸(维甲酸)和1,25(OH)2D3及其衍生物是常用药物。前者已成功应用于AML-M3的诱导分化,并取得一定疗效;后者通过与靶细胞核上的维生素D受体结合,调整DNA复制和翻译,促进细胞分化。还有干扰素、5氮杂-2-脱氧胞核苷(5-Aza-c)等也用于特定类型的MDS治疗。联合应用多种诱导分化剂,虽然体外实验显示出协同作用,但临床应用效果尚不理想。
3. 化疗:
主要适用于MDS-RAEB及RAEB-T患者。包括单小剂量化疗和联合化疗。但考虑到老年人MDS患者难以度过联合化疗引起的抑制期,容易引发治疗相关死亡和多药物耐药性,因此联合化疗的适用性存在争议。
4. 造血生长因子:
造血生长因子通过刺激残留的正常造血细胞、诱导分化转化的造血细胞等机制来治疗MDS。目前使用的有G-CSF、莫拉司亭(GM-CSF)、IL-1、IL-3、IL-6和EPO等。它们的主要作用是提高外周血中性粒细胞、血小板和血红蛋白水平,减少感染、出血及输血量。关于其是否促进白血病发展的问题,目前尚无定论。联合应用多种生长因子可能会产生协同作用。
5. 维生素与激素治疗:
维生素B12和叶酸对大多数MDS患者无效,但大剂量维生素B6对部分RAS型病人有效。雄激素、糖皮质激素等也对部分MDS患者有效,可以改善贫血,但不良反应大,容易感染,对高风险MDS患者需谨慎使用。
(二)预后
MDS的预后并不乐观。约20%~30%的患者会转化为急性白血病(多为AML),而20%~40%的患者则直接死于感染和出血。不同亚型的MDS,其白血病转化率有所差异。影响预后的主要因素包括血红蛋白水平、ALIP状态、血小板计数、体重减轻和发热等。