基因疗法治疗糖尿病也有缺陷 目前还遥远
据世界卫生组织(WHO)报道,全世界大约有1.5亿病患者,预计到2025年,将上升至3亿。在中国,约有4000万患者,以每年100万的速度增长。尤其令人担忧的是,糖尿病的发病呈年轻化趋势。
当前,基因研究已达到前所未有的热潮。笔者也趁机赶了一下“时髦”。带着当前人们对该疗法的疑惑,笔者特地走访了内分泌科专家翁建平教授。
基因疗法离糖尿病有多远?
翁教授用精练而简洁的话语回答了这个问题:“基因治疗或基因疗法,是从20世纪80年代发展起来的最具革命性的医疗技术。有别于目前多数其他诊疗技术手段,基因疗法是针对疾病的根源而不是症状来治疗疾病的。最简单的想法是,当基因坏掉时,如能修它或补给正常的基因,则可治疗疾病。因此,基因疗法被定义为‘利用遗传工程技术将基因送入患者体内,以治疗疾病的医疗行为’。从理论上讲,遗传性疾病、、性疾病、心血管疾病等,基因治疗几乎所不能。
基因治疗也有它的局限性
“但基因治疗也有它的局限性,目前开展大规模的基因治疗并不现实。由单个基因缺陷导致的疾病,基因治疗成功的可能性会高。但是,大部分疾病不能归结于单基因的变异,而是多基因病,像心、脑血管病,糖尿病,,等,均由多种功能基因的调控失常所致。由于基因的复杂性,估计现代科学要花上一个世纪才能弄清基因的结构与相关功能。
“从已有的研究结果来看,对90年代以来发现的少数基因突变糖尿病,以及青少年发作的成人型糖尿病等,有基因治疗的可能,但这些类型所占比例还不到10%;90%以上的糖尿病属于复杂的多基因疾病。即使完全查明人类基因谱,参与糖尿病的候选基因仍可能有成千上万尚未查明,再加上这种病的遗传变异性和临床发病机制的复杂性,因此,要想通过基因治疗糖尿病,目前还是遥远的事。”
最后,翁教授对广大糖尿病患者提出忠告:“对糖尿病患者而言,健康掌握在您自己和医生的手中。科学在不断进步,医患一起齐心协力控制糖尿病,便能拥有美好的明天!”
指导专家:翁建平,内分泌科教授、博士生导师,中华医学会糖尿病学会副主任委员,广东省糖尿病学会主任委员。
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